Redactor: Sorina Bujarov
Comisia Europeană a acceptat pentru prima dată o metodă de tratament revoluționară. Se numeşte Strimvelis şi este primul tratament din lume de terapie genică pentru copii. Strimvelis tratează imunodeficienţa severă combinată (ADA-SCID) o boală rară, care poate fi fatală într-un interval foarte scurt de timp.
Imunodeficiența severă combinată este o tulburare care afectează sistemul imun. Fără intervenție medicală acestă disfuncție determină apariția unor infecții severe și decesul la copii până la vârsta de 2 ani. Altfel spus, boala lasă nou-născuţii aproape fără nicio apărare împotriva viruşilor şi bacteriilor. Patologia mai este numită "copilul din sferă", adică atunci când micuții trebuie să fie izolați total de orice bacterii, scrie Live Science.
Ceea ce face noul tratament să fie special este faptul că prima dată când un tratament comercial a folosit tehnici de reparaţii genetice pentru a vindeca o tulburare. Datorită succesului din etapa studiilor clinice, tratamentul este acum aprobat în Europa.
█ Un medicament revoluționar împotriva cancerului de piele, autorizat de Comisia Europeană
ADA-SCID este cauzată de o genă defectă, moştenită de la ambii părinţi şi care afectează în jur de 15 de pacienţi europeni pe an. Gena defectuoasă opreşte producerea proteinei adenozin-deaminază (ADA), care este necesară pentru a produce celule albe numite limfocite. Boala se dovedeşte a fi adesea fatală, copilul va muri neajungând la prima aniversare.
Boala este în prezent tratată cu ajutorul unui transplant al măduvei osoase sau cu o terapie de substituţie enzimatică pe tot parcursul vieţii, procedură care este riscantă, dar şi foarte costisitoare. În cazul Strimvelis, celulele stem sunt eliminate din măduva osoasă a pacientului, corectate într-un tub de testare (i se înlocuieşte gena defectuoasă), iar apoi reintroduse în corp.
"Dacă doriţi să trataţi definitiv o boală, aveţi nevoie să introduceţi gene în celulele stem", a explicat medicul pediatru Maria-Grazia Roncarolo, de la Universitatea Stanford. Roncarolo a fost liderul echipei care a testat iniţial tratamentul Strimvelis.
█ Premieră medicală de proporţii – o fetiţă de un an, vindecată de leucemie
"Acesta este începutul unui nou capitol în tratamentul bolilor genetice rare şi sperăm că această abordare terapeutică să poată fi folosită, în viitor, pentru a ajuta şi alţi pacienţi cu boli rare", a declarat Martin Andrews, şeful Unităţii de Boli rare din cadrul companiei private din spatele tratamentului.
Această metodă de tratament are potenţialul de a fi extrem de benefică pentru ştiinţa medicală, spun experții.
Din 18 copii trataţi cu ajutorul Strimvelis în cadrul studiilor clinice, cercetătorii au descoperit o rată de 100 % de supravieţuire. Ceea ce sugerează că tratamentul Strimvelis poate înlocui, într-adevăr, genele defecte fără efecte secundare adverse la copii.
█ Articole relaționate:
Bronzul artificial provoacă mai multe cazuri de cancer de piele decât fumatul- cancer pulmonar