Redactor: Tatiana Povar
Medicii din Londra afirmă că au reușit, în premieră, să trateze doi micuți de leucemie prin intermediul unei metode de inginerie genetică, cu ajutorul celulelor imune de la un donator.
Experimentele care au avut loc la Spitalul Great Ormond Street din Londra au crescut posibilitățile terapiei cu celule gata, ce pot fi administrate intravenos oricând e nevoie și care nu necesită resurse costisitoare. Această abordare ar putea reprezenta o provocare pentru companiile Juno Therapeutics sau Novartis, care au investit zeci de milioane de dolari promovând tratamentul ce necesită recoltarea celulelor sangvine proprii cu reinfuzarea lor, scrie Technology Review.
Ambele metode se bazează pe celule T produse prin metode de inginerie genetică – celule „flămânde” ale sistemului imun care distrug celulele canceroase.
Copii britanici care au fost supuși experimentului aveau vârsta de 11 și respectiv 16 luni. Ambii sufereau de leucemie și li s-au efectuat mai multe încercări terapeutice soldate cu insucces, în conformitate cu descrierea cazurilor clinice din Science Translational Medicine. Waseem Qasim, medic specializat în terapie genică, expertul care a condus tratamentul, a raportat că ambii copii sunt în remisie.
Cazul acestor doi copii a atras atenția mass-mediei britanice, iar câțiva cercetători sunt de părerea că nu poate fi dovedit faptul că anume celulele imune au vindecat copii de cancer.
„Ar fi o idee despre eficacitatea metodei, dar acesta nu este dovedită. Ar fi minunat dacă ar lucra, însă necesită mai multe dovezi”, afirmă Stephan Grupp, directorul imunoterapiei cancerului, de la Spitalul de Copii din Philadelphia, care colaborează cu Novartis. Drepturile de implementare a tratamentului de la Londra, au fost vândute companiei biotehnologice Cellectis, iar tratamentul este dezvoltat în continuare de către companiile farmaceutice Servier și Pfizer.
Tratamentele prin intermediul celulelor T, cunoscute și sub denumirea de CAR-T, sunt noi și încă nu au fost comercializate, dar au arătat un efect impresionant împotriva cancerului de sânge. În studiile efectuate de Novartis și Juno, aproape jumătate dintre pacienți sunt tratați definitiv după primirea de celule proprii modificate genetice. Însă comercializarea unor astfel de tratamente implică dificultăți logistice.
Grupp afirmă că Novartis deja a echipat un centru de producere în New Jersey, unde au fost primite celule de la pacienții din 25 de spitale și 11 țări, care după modificare au fost distribuite înapoi la destinație. Novartis va primi anul acesta aprobarea SUA pentru a vinde tratamente cu celule T la copii.
Promisiunile imunoterapiei au atras investiții enorme, până la apariția noii descoperiri cu celule universale gata de la donatori. Printre investitori se află gigantul bioinginerii Regeneron, Kite Therapeutics, Fate Therapeutics și Cell Medica.
„Pacientul ar putea fi tratat imediat, spre deosebire de extragerea celulelor proprii, apoi modificarea lor”, afirmă Julianne Smith, vice-președintele dezvoltării CAR-T pentru Cellectis, specializat în suplinirea cu celule universale. În abordarea cu celule gata, sângele este colectat de la donator, apoi transformat în sute de doze terapeutice, care pot fi păstrate congelat, afirmă Smith. „Noi estimăm că producerea unei doze ar putea constitui 4000 de dolari, spre deosebire de metoda precedentă prin colectarea sângelui de la pacient și reintroducerea lor, ceea ce costă 50.000 de dolari”, a mai declarat acesta.
Oricare dintre metodele de tratament, până la ajungerea pe piață, ar costa circa jumătate de milion de dolari pentru asiguratori.
█ Articole relaționate:
O nouă șansă pentru transplantul din țară. Cercetătorii moldoveni vor să creeze un ficat artificial